「遺伝性神経難病の治療を目指して」
自治医科大学　小児科学講座　教授
小坂　仁　博士
日時：2015年10月30日（金）　18：00-19：00
場所：熊本大学医学部図書館棟4階　第3講義室

<講演要旨>
小児期神経疾患は、多くの遺伝性難病からなります。前半では、小坂先生が最初の患者さんに出会って以降、20年以上携わってきている白質形成不全症を例に取り、診断の変遷を振り返り、今後どのような治療戦略があるかを一緒に考えたいと思います。またその治療戦略の一環として、現在自治医科大学ではアミノ酸脱炭酸酵素欠損症; Aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC)欠損症に対するアデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus：AAV）による、遺伝子治療臨床研究を開始しました。この治療法は、種々の遺伝性神経難病の治療を大きく変える可能性があります。これらの内容が、治療研究を志す若き研究者への励ましとなることを希望しております。本講演会では、小坂先生の最新の研究成果を紹介していただきました。